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人工マイクロRNA（人工miRNA）により過剰な遺伝子発現を抑制する新規の遺伝子治療法を開発

2019年5月16日
日本医科大学

要旨

国立研究開発法人 国立精神・神経医療研究センター（NCNP、東京都小平市、理事長：水澤英洋）神経研究所（所長：和田圭司）疾病研究第２部（部長：後藤雄一）の李コウ研究員や井上健室長らの研究グループは、小児の難病である先天性大脳白質形成不全症（脳の中の髄鞘（ミエリン）ができない遺伝性の病気）の代表的疾患ペリツェウス・メルツバッハ病（PMD）に対する新しい遺伝子治療法を開発しました。PMDは、PLP1遺伝子の異常が原因で、脳の中の髄鞘（ミエリン）がうまく作られないために、生後間もなく運動および認知の発達が止まり、痙性対麻痺や失調、ジストニア、眼振などの症状が見られる重篤な小児神経難治性疾患です。わが国での患者数は100〜200人ほどと推定されている希少性疾患です。今回、治療法開発した技術は、遺伝子発現を抑制する作用を持つ人工マイクロRNA（人工miRNA）をアデノ随伴ウイルス（AAV）という遺伝子の運び屋（ベクター）に組み込んで脳の中の細胞に運び込み、病気の原因となっている特定遺伝子の過剰発現を修正するというものです。この遺伝子治療を行った病気のモデルマウスでは、寿命が伸び、症状が改善し、髄鞘（ミエリン）が作られるようになるなど顕著な治療効果が観察されました。この手法は、これまで遺伝子治療が困難と考えられてきた脳のグリア細胞（オリゴデンドロサイト）に、高い効率でmiRNAを運び込むことができる画期的な方法です。今後、臨床応用を目指した治療法開発が期待されます。本研究は、NCNP神経研究所と日本医科大学生化学／分子生物学（岡田尚巳教授）との共同研究として、AMEDなどの支援によって行われたもので、研究成果は、日本時間2019年5月16日（木）午後10時（報道解禁日時：米国東部標準時(夏時間)2019年5月16日午前9時）に『JCI Insight』オンライン版に掲載されます。

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